痴呆症，是一个具有高经济和社会负担的全球健康问题。全球约有5740万痴呆症病例，每年新增约1000万例。在中国，痴呆症患者数量位居全球第一，占全球约25%，并以每年超36万例的速度增长。尽管科学界投入了许多精力，但目前仍然没有十分有效的治疗方案来预防或治愈。

据估计，60岁以上人群中痴呆症的患病率超过5%，其中，约三分之二是阿尔茨海默病造成的。65岁以后，阿尔茨海默病的患病率几乎每五年翻一番，导致90岁以上人群的患病率超过25%。

日前，贺建奎公布了一项基因编辑最新研究项目(文末附件)，旨在修改人类胚胎基因，解决人口老龄化疾病问题，特别是阿尔茨海默症。

2022年，贺建奎再度出山，“震惊了”国际同行。他在个人推特社交平台上宣布在北京组建了一个基因编辑研究实验室。

他在个人推特时常发表专业短评和观点，自己的研究项目则集中在罕见病基因疗法研究方面(值得关注)。

他提出的最新研究项目，是希望在小鼠胚胎上进行基因编辑，然后在人类受精卵或受精卵细胞上进行基因编辑，验证是否可以"防止阿尔茨海默症发生"，从根本上解决痴呆症问题。

他认为，人口老龄化是严重的社会经济问题，给医疗系统带来越来越大压力。目前，没有有效治疗阿尔茨海默症的药物。这意味着由于老年痴呆症患病率上升而导致国内人口保健服务压力增大。

贺建奎在该项目提案中声明，不会植入人体胚胎进行孕育；在实验开始前，需要获得政府许可和机构伦理委员会批准。

基因编辑项目计划书：

2012年7月11日，冰岛大学医学院的研究人员在" Nature "期刊上发表了一篇题为" A mutation in APP protects against Alzheimer’s disease and age-related cognitive decline "的研究论文。

研究人员使用全基因组测序在1795名冰岛人的样本中搜索APP编码变异，发现了一个编码突变（A673T）这种基因可以预防阿尔茨海默病和没有阿尔茨海默病的老年人的认知能力下降。

在85岁以上的人群中，没有携带这种基因突变的老人患阿尔茨海默氏症的几率是携带该种突变的老人的7.5倍。

细胞培养实验显示，这一突变干扰了一种能够分解APP蛋白质的酶，进而使β淀粉样蛋白的形成减少了40%。

结果表明，A673T突变可对阿尔茨海默氏病提供强有力的保护，为减少APP的β-裂解可能预防阿尔茨海默病的假设提供了原理证据。

因此，贺建奎提出，将APP（A673T）突变引入胚胎，并测试该突变是否能够预防阿尔茨海默病。

首先，使用小鼠模型进行实验，通过在小鼠胚胎中引入APPA673T突变，将对APP A673T小鼠应用多种结果测量，包括神经病理学和功能测试。

然后，再将APP A673T突变引入人类三核受精卵。早期研究表明，临床上废弃的多精受精卵，例如三核受精卵，可以作为正常人类受精卵研究的替代品。

他指出，在研究中，将使用碱基编辑技术，与经典的CRISPR-Cas9相比，碱基编辑可以避免双链DNA断裂，因此对于人类胚胎编辑来说更安全。

贺建奎在该项目提案中声明，不会植入人体胚胎进行孕育，在实验开始前，需要获得政府许可和机构伦理委员会批准。

综合来源：@网易号全球医生组织北京代表处、@企鹅号医诺维等